喜悦的泪水从Nichol Miller的眼中涌出。她不可置信的看着自己最新的CT扫描结果，是清晰和健康的肺部结构，当初双肺大大小小，密密麻麻的肿瘤如今已消失殆尽。

就在四个月前，肿瘤已经填满了她双肺的90%，她连呼吸都困难，需要一直吸氧才能维持，她的生命即将走到尽头。而美国一种新型的抗癌药物完全改变了她的生死！

填满双肺的肿瘤，即将到来的死期！

在2014年秋天，Nichol Miller被诊断出腿部患有高级别的软组织肉瘤之后，她在波特兰家附近的俄勒冈健康与科学大学医院接受了最好的全身化疗和手术，但是都无法阻止快速扩散的癌症。

那时，米勒（Miller）只能坐在轮椅上，依靠补充氧气进行呼吸，因为肿瘤充满了90％的肺部，她需要一直吸氧，否则就无法呼吸，疼痛在她的胸部蔓延，米勒知道自己快死了。

Miller绝望的说，“我有三个孩子，他们还那么小，分别只有14岁，12岁和10岁。他们需要妈妈，我也需要他们，我还没准备好…”

勇于做第一个“吃螃蟹”的人！

幸运的是，医生没有放弃她。她的医生重新对她的肿瘤样本进行了全面的基因组测序。他们发现她的肿瘤有一个罕见的突变，称为NTRK基因融合-并告诉她现在有一个专门针对这种突变的临床试验，但是这项试验刚刚开始，一切都是未知的。

米勒（Miller）决定放手一搏，不会有比现在的情况更糟的了。

2015年3月初，米勒和她的丈夫从俄勒冈州波特兰的家中开车去了奥罗拉。

米勒（Miller）成为首位接受这种融合治疗的患者，成功入组了这项代号为LOXO-101的药物的临床试验。

真正改变生死的新型抗癌药物！

在开始每天两次服用这种药的三天内，米勒可以坐下来并完整地讲话；

一个月后，她呼吸完全正常了；

到了六个星期，她可以骑马了；

…..

一切都在不停不停的好转。

现在，她的随访扫描结果显示，在过去三年她都已经没有癌症的迹象！

目前她仍然使用这种药物，因为这个药没有引起很多副作用，米勒偶尔会出现轻度的身体疼痛-但是，只要它可以阻止癌症，她就可以继续服用该药物。

现年45岁的米勒（Miller），这位三位少年的母亲，正在全国各地旅行，她在癌症相关会议上讲述了自己的故事：

“

检测到NTRK基因融合的测试才真正改变了我的生死，这种新药在我身上显示出了奇效。

”

“治愈系”抗癌新药-拉罗替尼！

Miller的故事还远未结束，无数的晚期患者因为这款药物的问世开启了生命的全新篇章！

这款药物就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药–Vitrakvi ®。

2018年底，这款“治愈系”抗癌神药Vitrakvi ®，中文名称拉罗替尼终于完成临床试验，在万众期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,这是上市前的代号）。

FDA批准该药用于治疗患有NTRK融合阳性的任何类型实体瘤的成人和儿童患者。

它的上市数据当时震惊了肿瘤界，在对所有治疗方法都用尽的晚期患者中，这款药物的客观缓解率高达75%，完全缓解率22%，这个惊艳的结果让人深深的记住了它的大名LOXO-101以及它的特异性靶点NTRK。

并且，这款药物对于儿童肿瘤患者的效果更好！

在可以评估的34名儿科患者中，总缓解率竟然达到了94％！

阿什顿4岁时被确诊为4期甲状腺癌，癌症已经扩散到他的肺部。阿什顿的妈妈凯莉·利兹说，这个结果对于一个幸福的三口之家来说无疑是毁灭性的。

阿什顿马上接受了外科手术和治疗，但这并没有阻止疾病的发展，医生也说没有办法了。他的父母说“最糟糕的是，当我们看到手术后小小的他，身上插满了管子，周围是各种仪器，那一刻，我们的心都碎了。我们只能陪着他，什么也做不了。”

就在2017年春天，我们接到了医生的电话，说西雅图儿童医院有关一种新的抗癌新药临床试验-一款代号为LOXO-101的药物，这个电话改变了一切。

西雅图儿童医院的儿科肿瘤学家凯蒂·艾伯特说：“loxo-101（拉罗替尼）实际上是针对特定癌症类型NTRK基因融合的改变。很幸运，阿什顿存在这种突变”

每月他们从加拿大艾伯塔省的家中开车700英里到西雅图儿童医院接受治疗，但这一切都是值得的，阿什顿的治疗效果非常明显。两个月内，他的肿瘤消失的非常明显。

“这是他最近的扫描。基本上几乎所有东西都消失了”艾伯特医生说。

莫菲特癌症中心（Moffitt Cancer Center）的儿科肿瘤学家达蒙·里德（Damon Reed）博士说：“当发现具有这种药物靶向突变的患者时，它几乎每次都会有神奇的疗效。”这种药物可以为像阿什顿这样的数千人提供新的希望。

凯利·利兹说：

“

这种药物是最近几年发生在我们身上的最好的事情。它为阿什顿带来了未来的希望，他能够重回学校，再次和朋友们一起跑步，踢足球，相信一切都会好起来的。

”

国内患者可以免费申请啦！

虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是目前仅在美国上市，并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。

如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。

近日，我们在clinicaltrails的官网上看到，目前“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了，据业内消息，这项国际多中心的试验中，国内负责招募的医院都在进行最后的伦理审查，相信将很快开始正式的招募工作。

这项试验由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展，评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。

试验分类：安全性和有效性

试验范围：国际多中心试验

拉罗替尼在国内临床试验的开展，无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望，但是想使用这款“治愈系”神药有个硬性条件，必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。所以，如果大家做了基因检测，可以申请全球肿瘤医生网医学部解读报告，看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变，可以参加临床试验。

申请方式：

1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。

解锁“生命之钥”的靶点-NTRK

Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。因为该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变-NTRK融合，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。

当包含NTRK基因编码部分的一部分染色体分裂并连接到另一条染色体上的无关基因时，就会发生NTRK融合，从而促进了癌症的生长。

这种融合是在1980年代发现的，最初，肿瘤学研究人员担心它们不能被药物作为目标。这是因为三个NTRK基因在神经细胞的发育和存活中起着至关重要的作用，如果靶向这些基因可能导致危险的神经系统副作用。但是随着研究的深入，他们发现基因融合是癌细胞特有的，他们的担心是多余的，NTRK是非常理想的靶标。目前已知的副作用是轻度疲劳，头晕和消化问题，但在大多数情况下，该药的耐受性非常好。

如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了通往治愈之路的大门。

然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。

首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。

其次，NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。想了解哪些机构可以检测这种突变的病友，可以咨询全球肿瘤医生网医学部医生。

攻克癌症，未来可期！

和所有靶向药一样，拉罗替尼最终也会出现耐药，比如TRKA出现G595R突变，或者TRKC出现G623R突变。

但神奇的是，这家药物公司在研发拉罗替尼的同时，就已经研发出了针对拉罗替尼耐药的下一代NTRK抑制剂LOXO-195。

46岁的Acra Samuels在2016年发现结肠和肝脏布满了无法阻止的复发性肿瘤。一位医生曾预测她的生存时间不会超过六个月…..

基因测试结果显示似乎是肉瘤 ，同时，存在TRK融合，最初她来到美国丹娜法伯参加实验性药物LOXO-101的临床试验，开始服用LOXO-101后，她说“这简直太棒了，感谢上帝对我的眷顾。”她能够吃东西，体重增加，精力充沛，扫描显示腹部肿瘤明显缩小。治疗持续响应了七个月，

然而，正如靶向药物在治疗癌症时经常发生的那样，Samuels的肿瘤对LOXO-101产生了抗性，2017年6月的扫描显示肿瘤在她的骨盆和腹部内迅速生长。幸运的是，LOXO 这家公司在研发LOXO-101的同时，针对其抗药性，开发了下一代药物LOXO-195。

塞缪尔斯成为世界上第五位服用新药LOXO-195的患者，几周内肿瘤再次迅速缩小。

现在，她希望和先生一起看着三个儿子长大，看他们都从高中毕业。

随着肿瘤学界在这些高效新药以及基因检测方面获得了更多经验，医生将变得更加擅长为每位患者确定最有效的治疗方案，

未来，在科学指导下，合理换药，把癌症变成慢性病，是我们的终极目标。